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摘要：本发明提供了用于制备和使用针对人类细胞优化的重组工程化新型Cas9酶的新型系统、方法和组合物，用于核酸靶向和操作。本发明是基于来自以下项的新型Cas9酶的发现：马链球菌ATCC33317、海氏肠球菌菌株F1129E、马链球菌菌株AG46、拟葡萄球菌菌株19、中间链球菌B196菌株G1552、血链球菌SK330、链球菌属C150、口腔链球菌亚种口腔菌株RH_1735_08、口腔链球菌SK313、沃氏葡萄球菌菌株691、松鼠葡萄球菌菌株SNUC2430、解没食子酸链球菌菌株AM24‑4、库拉堡乳杆菌菌株Biut2和猪链球菌菌株LSS83细菌，所述新型Cas9酶经密码子优化和重组生产以用于人类细胞。在一些实施例中，新型Cas9酶可以用于碱基编辑。在一些实施例中，新型工程化的Cas9酶用于治疗人类疾病。
主权项：1.本文提供了一种工程化的、非天然存在的Cas9蛋白，其由以下项修饰：马链球菌ATCC33317Cas9、海氏肠球菌菌株F1129ECas9、马链球菌菌株AG46Cas9、拟葡萄球菌菌株19Cas9、中间链球菌B196菌株G1552、血链球菌SK330Cas9、链球菌属C150Cas9、口腔链球菌亚种口腔菌株RH_1735_08Cas9、口腔链球菌SK313Cas9、沃氏葡萄球菌菌株691Cas9、松鼠葡萄球菌菌株SNUC2430Cas9、解没食子酸链球菌菌株AM24-4Cas9、库拉堡乳杆菌菌株Biut2Cas9、或猪链球菌菌株LSS83Cas9。
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百度查询： 比姆医疗股份有限公司 CRISPR酶、方法、系统及其用途
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