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摘要：本公开提供了靶向人MECP2mRNA的指导核酸，包含所述指导核酸的系统或组合物或rAAV载体基因组，以及使用所述系统或组合物或rAAV载体基因组治疗人MECP2mRNA相关疾病和障碍的方法。
主权项：1.一种指导核酸，所述指导核酸包含：1能够与核酸可编程RNA核酸酶napRNAn形成复合物的支架序列，和2能够与人MECP2mRNA的靶序列杂交从而将所述复合物引导至所述人MECP2mRNA的指导序列。
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