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摘要：本文公开了用于治疗庞贝病的方法，所述方法包括给予重组AAVrAAV载体，所述载体包含rAVV基因组，所述基因组包含可操作地连接至肝脏特异性启动子的编码酸性α‑葡萄糖苷酶GAA多肽的异源核酸，其中，对受试者撤停或不给予酶替代疗法ERT。
主权项：1.一种治疗受试者中的庞贝病的方法，所述方法包括向正在用长期GAA酶替代疗法ERT治疗庞贝病的受试者给予药物组合物，所述药物组合物包含不超过4.0E12vgkg的剂量的重组腺相关病毒AAV载体，所述载体在其基因组中包含编码多肽的异源核酸序列，所述多肽包括处于可表达形式的α-葡萄糖苷酶GAA多肽，其中，所述异源核酸可操作地连接至肝脏特异性启动子，并且其中，在给予所述重组AAV后至少26周，撤停长期GAA酶替代疗法ERT的给予，并且其中，至少在给予的两周内，所述受试者获得至少165nmolmLhr的药理学活性的由所述AAV表达的GAA血清水平。
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百度查询： 阿斯克肋匹奥生物制药公司 杜克大学 用于在长期停止GAA酶替代疗法的情况下治疗庞贝病的治疗性腺相关病毒
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