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摘要:本发明涉及医药技术领域,尤其涉及一种基于仿效微小RNA杂合体的小核酸药物制备方法,包括如下步骤:步骤一:选择两个关键性致病基因;步骤二:得到两条Mock‑miR单链寡核苷酸片段;步骤三:碱基调整;步骤四:低温退火进行杂合,得到小核酸药物;本发明首次将Mock‑miR进行有机结合,得到一种用于设计小核酸治疗药物的双重Mock‑miR杂合体技术,本发明不仅仅是miRNA,miR‑MIMIC和siRNA技术的简单升级版,而且是融合了这三者各自的优势,赋予了单一药物同时具备消除双重关键性致病基因功能的作用和更加有效治疗疾病的效果,增强了药物治疗效果,减少了潜在的毒副作用,具备一药多靶的多靶点药理学特性和作用原理,杂合体药物显著优于它们各自单独的作用以及两者联合用药的药效。
主权项:1.一种基于仿效微小RNA杂合体的小核酸药物制备方法;其特征在于,包括如下步骤:步骤一:选择具体的疾病靶标,根据靶标疾病的病理机制,选择两个关键性靶点即关键性致病基因;步骤二:根据两个关键性致病基因的mRNA序列,分别设计一条Mock-miR单链寡核苷酸片段,得到两条Mock-miR单链寡核苷酸片段;步骤三:根据两条Mock-miR单链寡核苷酸片段的序列特点,对其进行碱基调整;步骤四:将两条Mock-miR单链寡核苷酸片段合成,并将合成好的两条Mock-miR单链寡核苷酸片段一同低温退火进行杂合,使之杂合而成一个双链杂合体,即小核酸药物。
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