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摘要：描述了用于抑制α‑1抗胰蛋白酶AAT基因的RNAi物质，包含AATRNAi物质的组合物，和使用方法。还公开了药物组合物，所述药物组合物包含一种或多种AATRNAi物质以及能够体内递送一种或多种RNAi物质至肝细胞的一种或多种赋形剂。体内递送一种或多种AATRNAi物质至肝细胞抑制AAT基因表达并治疗与AAT缺乏相关的疾病，如慢性肝炎，肝硬化，肝细胞癌，转氨酶升高，胆汁淤积，纤维化和暴发性肝衰竭。
主权项：1.一种用于抑制α-1抗胰蛋白酶AAT基因表达的RNAi物质，其中RNAi物质包含正义链和反义链，其中所述反义链包含表2、表3或表4中任一反义链序列的核苷酸2-18，并且其中所述正义链与所述反义链至少基本上互补。
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百度查询： 箭头药业股份有限公司 α-1抗胰蛋白酶(AAT)RNAi物质、包含AAT RNAi物质的组合物和使用方法
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