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摘要：本发明提供了一种抑制USP20基因表达的双链寡核苷酸及其应用，涉及核酸药物技术领域。该双链寡核苷酸包括互补形成双链区的正义链和反义链；其中，正义链包含至少15个与SEQIDNO:349基本相同的连续核苷酸，基本相同指正义链与SEQIDNO:349序列中的至少15个连续核苷酸之间具有不超过3个核苷酸差异；其中，反义链包含至少15个核苷酸且与正义链互补或基本互补。该双链寡聚核苷酸缓解了现有技术中存在的缺少能够抑制USP20基因表达并能够治疗如高脂血症等与USP20基因表达相关疾病的siRNA药物的问题。
主权项：1.一种抑制USP20基因表达的双链寡核苷酸，其特征在于，所述双链寡核苷酸包括正义链和反义链，所述正义链和所述反义链互补或基本互补形成双链区；所述基本互补是指所述正义链和所述反义链在所述双链区错配不超过3个核苷酸；其中，所述正义链包含至少15个与SEQIDNO:349基本相同的连续核苷酸，所述基本相同指所述正义链与SEQIDNO:349序列中的至少15个连续核苷酸之间具有不超过3个核苷酸差异；其中，所述反义链包含至少15个核苷酸且与所述正义链互补或基本互补；所述双链寡核苷酸的每个核苷酸为未修饰或经过修饰的核苷酸；任选地，所述双链寡核苷酸中的至少一个核苷酸经过修饰。
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百度查询： 苏州炫景生物科技有限公司 抑制USP20基因表达的双链寡核苷酸及其应用
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