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重新定向AAV衣壳的嗜性 

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摘要:本公开涉及用于制备、使用和或配制腺相关病毒衣壳蛋白的组合物、方法和工艺,其中所述衣壳蛋白包含增强对靶组织嗜性的靶向肽插入物。

主权项:1.一种产生编码变体AAV衣壳多肽的AAV载体文库的方法,所述方法包括:a提供包含P40启动子和细胞类型特异性启动子的第一核酸,其在没有辅助病毒共转染的情况下驱动衣壳mRNA表达,其中所述细胞类型特异性启动子是突触蛋白启动子或GFAP启动子,并且第二核酸编码具有2、3、4、5、6、7、8或9个连续氨基酸的随机化序列区的多个衣壳多肽,其中随机化序列被插入亲本AAV衣壳多肽的环IV或环VIII中或取代亲本AAV衣壳多肽的环IV或环VIII的部分;和b在适于产生所述AAV载体文库的条件下克隆所述第一核酸和第二核酸。

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