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用于治疗乙型肝炎病毒感染的组合物和方法 

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摘要:乙型肝炎是由乙型肝炎病毒HBV引起的严重肝脏感染。目前治疗HBV感染的方法有严重的局限性。抗病毒药物,例如替诺福韦作为一种核苷酸逆转录酶抑制剂,可以减少病毒复制,但不能治愈HBV感染患者。由于HBV引起的肝损伤程度,在某些情况下需要进行移植。除了器官移植固有的风险之外,其费用也可能令人望而却步。因此,迫切需要用于治疗HBV感染的改进方法。本发明的特征在于用于将突变引入乙型肝炎病毒HBV基因组的组合物和方法。

主权项:1.一种编辑乙型肝炎病毒HBV基因组的核碱基的方法,所述方法包括使所述HBV基因组与一种或多种指导RNA以及包含多核苷酸可编程DNA结合结构域和腺苷脱氨酶的碱基编辑器接触,其中所述指导RNA靶向所述碱基编辑器以实现所述HBV基因组的所述核碱基的改变,并且其中所述一种或多种指导RNA包含选自以下中的一个或多个的从5'至3'的核苷酸序列,或其1、2、3、4或5个核苷酸的5'和或3'截短片段:ACAAGAAUCCUCACAAUACCSEQIDNO:405、UCGCUGGAUGUGUCUGCGGCSEQIDNO:406、CACCUGUAUUCCCAUCCCAUSEQIDNO:407、GGGGCCAAGUCUGUACAGCASEQIDNO:408、GCUGACGCAACCCCCACUGGSEQIDNO:409、GGAGCUACUGUGGAGUUACUSEQIDNO:410、UUCUUCUAGGGGACCUGCCUSEQIDNO:411、GAGGACAAACGGGCAACAUASEQIDNO:412、UUGUCAACAAGAAAAACCCCSEQIDNO:413、CCCAAGGUCUUACAUAAGAGSEQIDNO:414、CCGGGCAACGGGGUAAAGGUSEQIDNO:415、ACACAGAAAGGCCUUGUAAGSEQIDNO:416、GAAAGCCCAAGAUGAUGGGASEQIDNO.10834和CACGCACGCGCUGAUGGCCCSEQIDNO:417。

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