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申请/专利权人:和元生物技术(上海)股份有限公司
摘要:本申请公开了一种腺相关病毒衣壳蛋白的突变体、编码其的核酸及应用。该腺相关病毒衣壳蛋白的突变体相对于亲本AAV9的衣壳蛋白在第1301位、第1708位和第1711位中的一位或多位具有氨基酸突变。使用该腺相关病毒衣壳蛋白的突变体制备得到的病毒颗粒,兼顾了转导效率和靶向性,能够为受试者提供更安全、更有效的基因治疗载体工具。
主权项:1.一种腺相关病毒衣壳蛋白的突变体,其特征在于,其相对于亲本AAV9的衣壳蛋白在第1301位、第1708位和第1711位中的一位或多位具有氨基酸突变;其中:所述第1301位突变为碱性氨基酸,所述第1708位突变为疏水性氨基酸,所述第1711位突变为中性氨基酸。
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百度查询: 和元生物技术(上海)股份有限公司 腺相关病毒衣壳蛋白的突变体、编码其的核酸及应用
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