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申请/专利权人：尧唐(上海)生物科技有限公司
摘要：本发明提供了用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法，具体地，本发明提供了一种编辑PCSK9基因靶标的组合物，包括用于对PCSK9基因靶标进行碱基编辑的碱基编辑器和向导RNA，本发明的组合物可对靶基因进行有效编辑，可用于治疗编码PCSK9蛋白的多核苷酸异常导致的疾病。
主权项：1.一种编辑PCSK9基因靶标的组合物，其特征在于，包括：a第一活性成分，所述第一活性成分为用于对PCSK9基因靶标进行碱基编辑的碱基编辑器或其表达载体，所述碱基编辑器包括可编程DNA结合结构域和DNA修饰酶，或编码其的核苷酸序列，所述DNA修饰酶为腺苷脱氨酶，所述腺苷脱氨酶为005V1CN114634923A的脱氨酶005V1，其氨基酸序列如SEQIDNO:1所示，核苷酸编码序列如SEQIDNO:18所示的变体TA9999，所述变体TA9999的氨基酸序列如SEQIDNO:2所示；b第二活性成分，所述第二活性成分为向导RNA或其表达载体，所述向导RNA引导所述碱基编辑器特异性修饰PCSK9基因。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 尧唐(上海)生物科技有限公司 用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法
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