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用于治疗半胱胺敏感性病症的方法 

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申请/专利权人:硫创治疗公司

摘要:本发明提供治疗个体的胱氨酸病和其它半胱胺敏感性病症的方法,其包括施用可在体内转化为半胱胺的二硫化物。所述方法可包括向所述个体单独施用还原剂,以增加在施用所述二硫化物后产生的所述半胱胺的生物可用性和延长所述半胱胺的血浆药代动力学曲线。所述方法准许个体中持续的半胱胺血浆浓度。

主权项:1.包含N-乙酰半胱氨酸-泛酰巯基乙胺二硫化物或半胱胺-N-乙酰半胱氨酸二硫化物,或其药学上可接受的盐的药物组合物在制备用于治疗个体的半胱胺敏感性病症的药物中的用途,其中所述药物包含50至150毫克千克体重mgkg的剂量的N-乙酰半胱氨酸-泛酰巯基乙胺二硫化物或半胱胺-N-乙酰半胱氨酸二硫化物,或其药学上可接受的盐,其中所述药物被配制成每日一次或多次向所述个体口服施用,并且其中所述半胱胺敏感性病症选自胱氨酸病;神经退化性疾病;神经发育性疾病;神经精神疾病;线粒体疾病;肾、肝或肺的纤维化疾病;寄生虫感染;镰状细胞贫血;癌症;缺血性疾病,包括缺血性心脏病或中风;慢性阻塞性肺病COPD;囊性纤维化CF;细菌感染;病毒感染;非酒精性脂肪性肝炎NASH;酒精性脂肪性肝炎;和非酒精性脂肪性肝病NAFLD。

全文数据:

权利要求:

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