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申请/专利权人：汉阳大学校产学协力团
摘要：本发明涉及胞嘧啶碱基编辑组合物，并且更具体地，涉及包含腺嘌呤脱氨酶和CRISPR相关蛋白9Cas9或其功能类似物的胞嘧啶碱基编辑组合物，其具有窄的编辑窗口，因此能够用其他碱基准确编辑靶序列中的胞嘧啶。本发明人已发现将包含腺嘌呤脱氨酶和Cas9或其功能类似物的胞嘧啶碱基编辑组合物应用于靶序列导致特定基序上的胞嘧啶被其他碱基替换，并且现有的腺嘌呤碱基编辑器ABE不仅能够编辑腺嘌呤，还能够编辑胞嘧啶，并且能以比现有胞嘧啶碱基编辑器CBE更高的准确性发生所述替换。因此，根据本发明的胞嘧啶碱基编辑组合物预期有利地用于遗传疾病的治疗和遗传疾病的研究中。
主权项：1.胞嘧啶C碱基编辑方法，其包括：使胞嘧啶C碱基编辑组合物与靶序列接触，其中所述胞嘧啶C碱基编辑组合物包含：腺嘌呤脱氨酶与CRISPR相关蛋白9Cas9蛋白融合而成的腺嘌呤碱基编辑器ABE；和向导RNA；其中所述碱基编辑组合物的编辑窗口范围为从靶序列5'端起第5位的胞嘧啶C至第7位的胞嘧啶C；以及所述胞嘧啶C是与位于所述靶序列上5'方向的胸腺嘧啶T直接相邻的胞嘧啶C。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 汉阳大学校产学协力团 胞嘧啶碱基编辑组合物及其用途
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