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申请/专利权人：粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)
摘要：本发明属于生物医药技术领域，具体公开了VCP抑制剂在制备预防和或治疗间质性肺疾病药物中的应用。本发明应用已建立的SFTPCI73T突变基因的敲入小鼠模型模拟自然生理条件下SFTPCI73T突变相关疾病，应用携带SFTPCI73T突变的ILD患者来源的iPSC诱导分化出的肺泡AT2（iAT2）细胞作为模拟临床的研究模型，揭示了VCP参与调控间质性肺病相关突变蛋白SP‑C（I73T）运输的新功能，通过针对VCP的抑制剂处理，在患者来源iAT2与突变小鼠模型中都发现抑制VCP功能有效改变了突变蛋白异常积累的病理表现，支持了VCP作为治疗间质性肺病的干预靶点在设计制备和筛选疾病治疗药物中的潜在应用。
主权项：1.VCP抑制剂在制备预防和或治疗与SFTPC基因突变相关的间质性肺疾病药物中的应用，其特征在于，所述的VCP抑制剂包括抑制VCP蛋白活性的物质、或降低VCP蛋白水平的基因工具；所述抑制VCP蛋白活性的物质为CB-5083，所述降低VCP蛋白水平的基因工具为siRNA，所述siRNA购自ThermoFisherScientific的VCPsiRNA1ID：s114337或VCPsiRNA2ID：s114338。
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权利要求：
百度查询： 粤港澳大湾区精准医学研究院(广州) VCP抑制剂在制备预防和/或治疗间质性肺疾病药物中的应用
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