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申请/专利权人：克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司
摘要：本申请提供了用于离体和体内治疗具有常染色体显性RP的患者的材料和方法；用于在人细胞中编辑RHO基因的材料和方法；以及用于在人细胞中编辑RHO基因中的P23H突变的材料和方法。此外，本申请提供了一种或多种用于编辑RHO基因的gRNA或sgRNA；一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA；以及包含至少一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的试剂盒。此外，本申请提供了自失活CRISPR‑Cas系统。
主权项：1.自失活CRISPR-Cas系统，其包含：a第一区段，其包含编码金黄色葡萄球菌SaCas9的核苷酸序列，其中所述第一区段进一步包含起始密码子、终止密码子和聚A终止位点；b第二区段，其包含编码向导gRNA或单分子向导sgRNA的核苷酸序列，其中所述gRNA或sgRNA包含如SEQIDNO:5290或5291所示的原间隔物序列；和c一个或多个第三区段，其包含自失活SIN位点，其中所述SIN位点是如SEQIDNO:5313所示的5'SIN位点和如SEQIDNO:5314所示的3'SIN位点，其中：所述5'SIN位于所述SaCas9的开放阅读框ORF的上游和SV40核定位信号NLS的下游；或位于所述SaCas9的ORF的上游和5'非翻译区UTR内的SV40NLS的上游；且所述3'SIN位点位于在所述SaCas9的ORF内定位的天然存在或嵌合插入的内含子内；其中所述gRNA或sgRNA的原间隔物序列与基因组靶标序列互补。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 克里斯珀医疗股份公司 拜尔健康护理有限责任公司 用于治疗常染色体显性色素性视网膜炎的材料和方法
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