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申请/专利权人：4阵营疗法公司
摘要：本文描述了使用靶向调节RNA例如启动子相关RNA和增强子RNA的反义寡核苷酸ASO调控基因转录的方法。这些方法可用于调控基因产物的水平，例如增加氨甲酰磷酸合成酶1CPS1的表达，从而治疗与异常基因表达相关的疾病。
主权项：1.一种与氨甲酰磷酸合成酶1CPS1的调节RNAregRNA的至少8个连续核苷酸互补的反义寡核苷酸ASO，其中所述regRNA具有选自由SEQIDNO:49、50、69-79和89-90组成的组的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 4阵营疗法公司 使用靶向调节RNA的反义寡核苷酸调控基因转录
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