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使用AAV载体的肌钙蛋白C(TNNC1)基因治疗 

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申请/专利权人:太空飞船七有限责任公司

摘要:本文提供了用于TNNC1肌钙蛋白C相关的心肌病的基因治疗,例如使用腺相关病毒AAV载体。载体的启动子可以是MHCK7启动子或心肌肌钙蛋白ThTNNT2启动子。衣壳可以是AAV9或AAVrh.74衣壳或其功能变体。也可使用其他启动子或衣壳。进一步提供了治疗方法,如通过静脉内、冠状动脉内、颈动脉内或心内施用rAAV载体,以及其他组合物和方法。

主权项:1.多核苷酸,其包含表达盒和任选地侧翼为腺相关病毒AAV反向末端重复序列ITR,其中所述多核苷酸包含编码心脏型肌钙蛋白C1TNNC1或其功能变体的多核苷酸序列,所述多核苷酸序列可操作性地连接至启动子。

全文数据:

权利要求:

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