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硬纤毛蛋白启动子及其用途 

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申请/专利权人:分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司

摘要:本公开提供了可用于在包括耳蜗毛细胞和前庭毛细胞在内的内源性表达硬纤毛蛋白STRC的毛细胞中表达所需表达产物的STRC启动子,以及含有所述启动子的载体。本文所述的STRC启动子能够被可操作地连接至编码异源表达产物的多核苷酸,诸如转基因,并用于治疗患有听力损失或前庭功能障碍或处于发展成听力损失或前庭功能障碍的风险中的受试者。

主权项:1.一种多核苷酸,其包含STRC启动子,所述STRC启动子与SEQIDNO:48或其功能部分具有至少85%序列同一性,所述功能部分包含SEQIDNO:48的核苷酸280-560,所述STRC启动子可操作地连接至编码异源表达产物的多核苷酸。

全文数据:

权利要求:

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