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申请/专利权人：桑格摩生物治疗股份有限公司
摘要：本发明是处于基因疗法的领域中，具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的治疗性蛋白质。具体地说，本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染色体外以游离基因形式表达或者可以整合到所述肝细胞的基因组中。在一些实施方案中，所述转基因编码参与凝血级联的蛋白质。在优选的实施方案中，所述转基因编码FVIII多肽。
主权项：1.包含具有序列SEQIDNO:37的多核苷酸表达构建体的AAV载体在制造用于对有需要的人治疗甲型血友病的药物中的用途。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 桑格摩生物治疗股份有限公司 肝特异性构建体、因子VIII表达盒及其使用方法
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