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申请/专利权人：南京大学
摘要：本发明属于基因治疗领域，公开了针对PDK1、AKT1、AKT2和AKT3中的每个基因所设计的双sgRNA序列。根据sgRNA设计原则，设计了双sgRNA，验证了这些sgRNA可引导Cas9蛋白对上述基因进行敲除。利用AAV病毒递送CRISPR‑spCas9及上述sgRNA到5×FAD小鼠大脑皮层的神经元中，结果显示上述方法高效地下调了相关基因在5×FAD小鼠大脑中的表达，显著地抑制病理性斑块的形成，缓解神经炎症，还挽救了其工作记忆。因此，利用CRISPR技术介导PDK1或AKT在皮层神经元中的特异性敲除是一种用于治疗阿尔茨海默症的基因疗法。
主权项：1.靶向AKT或PDK1基因的sgRNA，其特征在于，所述sgRNA包括sgRNA1和或sgRNA2；所述AKT基因包括AKT1、AKT2、AKT3中的任意一种；所述靶向AKT1的sgRNA的核苷酸序列如下： AKT1-sgRNA1：5’-ACCGAGAAGAGACTCTGAGC-3’； AKT1-sgRNA2：5’-CGGATACCATGAACGACGTA-3’；所述靶向AKT2的sgRNA的核苷酸序列如下： AKT2-sgRNA1：5’-CACCTAGCTTGAGTGAGCTC-3’； AKT2-sgRNA2：5’-GCCCTGAGCTCACTCAAGCT-3’；所述靶向AKT3的sgRNA的核苷酸序列如下： AKT3-sgRNA1：5’-AATGGTAACATCGCTCATGA-3’； AKT3-sgRNA2：5’-GCTGAGTCATCACTAGAGAG-3’；所述靶向PDK1的sgRNA的核苷酸序列如下： PDK1-sgRNA1：5’-ATCCGTACAGCTGGTGCAAA-3’； PDK1-sgRNA2：5’-ATACAAGGAGAGCTTCGGGG-3’。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 南京大学 一种靶向大脑皮层神经元中PDK1/AKT治疗阿尔茨海默症的基因疗法
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