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申请/专利权人：PRG科技株式会社
摘要：本发明涉及新型化合物在预防、改善或治疗肌萎缩侧索硬化症ALS中的用途。本发明人发现SOD1聚集是ALS的重要原因之一，并且提出了如下的可能性：由TDP‑43或细胞内应激的调节的阻抑引起的WT‑SOD1聚集可能是sALS的原因。此外，本发明人发现了作为SOD1聚集和错误折叠抑制剂的新型化合物PRG‑A‑01SLC‑B036。该化合物在ALS小鼠模型中表现出对肌肉无力和运动紊乱的保护效果。根据组织学分析的结果，借助于使用PRG‑A‑01SLC‑B036的处理，维持了椎管内神经。此外，本发明人还获得了候选化合物PRG‑A‑04，它可能是更为优化的药物。因此，本发明的化合物可用于开发用于ALS的治疗剂。
主权项：1.一种由下式1表示的化合物或其盐：[式1] 其中，在上式1中，当为单键时，X为CH，并且R1和R2各自不同并选自C1-C4烷氧基或C1-C4烷基羰氧基，以及当为双键时，X为N，并且R1和R2相同或各自不同并选自氢、C1-C4烷基、C1-C4烷氧基、羟基、卤代、硝基、氰基或C1-C4烷基羰氧基。
全文数据：
权利要求：
百度查询： PRG科技株式会社 新型化合物在预防、改善或治疗肌萎缩侧索硬化症中的用途
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