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一种含仲胺阳离子脂质化合物及其组合物和应用 

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申请/专利权人:浙江大学

摘要:本发明提供了一种含仲胺阳离子脂质化合物及其组合物和应用,本发明创造性地提出一种单组份含仲胺阳离子脂质,以实现mRNA肝外靶向递送如脾脏,丰富现有阳离子脂质化合物的种类,简化递送系统的制备过程,在免疫治疗及应用领域发挥重要作用。除了单组分应用,本发明的含仲胺阳离子脂质亦可与辅助脂质一起制备脂质纳米颗粒LNPs,体内高效递送mRNA等核酸分子。

主权项:1.通式I所示的含仲胺阳离子脂质化合物,或其立体异构体、互变异构体、在药学上可接受的盐、前药或其溶剂合物,其中,L1、L2分别独立地为C1-C20烷基或C1-C20烯基中一种,所述C1-C20烷基或C1-C20烯基中的一个或多个C任选地经O或N置换,所述C1-C20烷基或C1-C20烯基未取代或任选地被一个或多个以下取代基取代:C1-C17烷基或烯基、酯基、碳酸酯基、羰基、酰胺基、醚基、胺基、烃基、烯烃基、酰基、烷氧基中的一种或多种,所述C1-C17烷基或烯基中的一个或多个C任选地经O或N置换,所述C1-C17烷基或烯基未取代或任选地被一个或多个以下取代基取代:酯基、碳酸酯基、羰基、酰胺基、醚基、胺基、烃基、烯烃基、酰基、烷氧基;R1、R2分别独立地为直链或者支链的、饱和或者不饱和的C1-C17烷基或烯基结构,所述C1-C17烷基或烯基中的一个或多个C任选地经O或N置换,所述C1-C17烷基或烯基结构未取代或任选地被一个或多个以下取代基取代:C1-C12烷基、酯基、碳酸酯基、羰基、酰胺基、醚基、胺基、烃基、烯烃基、酰基、烷氧基。

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