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申请/专利权人：德克萨斯A&M大学体系
申请日：2018-11-30
公开（公告）日：2024-07-05
公开（公告）号：CN118291458A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/7088;A61P25/00;C07H21/00;A61K48/00
优先权：["20171201 US 62/593,431","20180524 US 62/676,034"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.07.23#实质审查的生效;2024.07.05#公开
摘要：本文公开了能够诱导动物或人的神经元中来自父本等位基因的泛素‑蛋白质连接酶E3AUBE3A的表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸通过与在SNORD115‑45snoRNA下游的UBE3A‑AS的5'端的SNHG14长非编码RNA杂交而靶向UBE3A父本等位基因的阻抑基因。还公开了用于治疗天使综合症的药物组合物和方法。
主权项：1.一种反义寡核苷酸，其包含长度为10至30个核苷酸的连续核苷酸序列，与核酸序列SEQIDNO：1、SEQIDNO：2、SEQIDNO：3、SEQIDNO：4或SEQIDNO：5的连续部分具有至少98％的互补性。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 德克萨斯A&M大学体系 天使综合征反义治疗
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