申请/专利权人:沃雅戈治疗公司
申请日:2018-10-16
公开(公告)日:2024-06-14
公开(公告)号:CN111479924B
主分类号:C12N15/113
分类号:C12N15/113;C12N15/864
优先权:["20171016 US 62/572,702"]
专利状态码:有效-授权
法律状态:2024.06.14#授权;2024.06.07#著录事项变更;2024.06.07#专利申请权的转移;2020.11.06#实质审查的生效;2020.07.31#公开
摘要:本发明涉及编码靶向SOD1的多核苷酸的AAV,其可用于治疗肌萎缩性侧索硬化ALS和或犬退行性脊髓病DM。
主权项:1.一种调节性多核苷酸,其包含siRNA双链体的有义链序列和反义链序列,其中所述有义链序列为SEQIDNO:25,并且所述反义链序列为SEQIDNO:7,其中所述调节性多核苷酸包含:i5'侧翼区,其中编码所述5'侧翼区的核苷酸序列为SEQIDNO:47;ii环区域,其中编码所述环区域的核苷酸序列为SEQIDNO:50;和iii3'侧翼区,其中编码所述3'侧翼区的核苷酸序列为SEQIDNO:54。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 沃雅戈治疗公司 肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的治疗
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