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申请/专利权人:同济大学
摘要:本发明公开了ISR抑制剂ISRIB在制备治疗Wolfram综合征的药物中的应用。本发明利用WFS1基因敲除的Wolfram综合征体外模型和WFS1基因条件性敲除的小鼠模型中,验证ISRIB可缓解胰岛β细胞功能衰竭;WFS1基因缺失的神经元细胞中,加入ISRIB,发现WFS1确实导致的神经元凋亡水平被恢复。本发明证实了ISRIB通过抑制ISR增强胰岛β细胞与神经元的存活能力,缓解胰岛β细胞功能衰竭,后续可用于治疗Wolfram综合征糖尿病变与神经元退行性病变。
主权项:1.ISR抑制剂ISRIB在制备治疗Wolfram综合征的药物中的应用。
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权利要求:
百度查询: 同济大学 ISR抑制剂ISRIB在制备治疗Wolfram综合征的药物中的应用
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