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人精炼凝血因子IX介导间充质干细胞制剂的制备方法及应用 

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申请/专利权人:浙江大学医学院附属儿童医院

摘要:本发明公开了人精炼凝血因子IX介导间充质干细胞制剂的制备方法,具体步骤为:步骤1:精炼凝血因子IX基因F9装载入ScAAV‑DJ8,并在F9基因前加人脂蛋白肝控制区和人抗胰蛋白酶α1基因启动子,形成能稳定高表达具有FIX活性的ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco载体;步骤2:ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco转入HUCMSCs,按1000:1的比例,将ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco与消化下来的HUCMSC混合后培养;并在混合后24小时、48小时、72小时后收集上清,得到HUCMSCs干细胞制剂。本发明克服了传统基因治疗使用大剂量AAV载体直接注入体内,导致不同组织尤其肝脏损伤的缺点。克服体内由于存在抗AAV抗体而导致基因治疗失败的缺点。基因治疗与细胞治疗相结合,产生细胞治疗为基础的基因治疗。对基因治疗及细胞治疗都是有益的探索。

主权项:1.人精炼凝血因子IX介导间充质干细胞制剂,其特征在于,所述干细胞制剂为HUCMSCs干细胞制剂。

全文数据:

权利要求:

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