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申请/专利权人：艾伯哈特卡尔斯图宾根大学
摘要：本发明涉及化学修饰的寡核糖核苷酸，其用于利用内源性ADAR对细胞内靶RNA定点A‑至‑I编辑的用途，其包含能够与靶RNA中的靶序列结合的长度为25至80个核苷酸的序列，其包含3个核苷酸的中心碱基三联体，所述中心碱基三联体具有与靶RNA中的待编辑为肌苷的靶腺苷相对的中心核苷酸，其具有a中心碱基三联体外部的嘧啶核苷中的至少90％在糖部分的2'位置被化学修饰、或作为脱氧核糖核苷、或其组合，b不超过6个连续的核苷在糖部分的2'位置被2'‑O‑甲基化学修饰，c中心碱基三联体的三个核苷中的至少两个在糖部分的2'位置被化学修饰、或者是脱氧核糖核苷。
主权项：1.化学修饰的寡核糖核苷酸，其用于利用内源性ADAR对细胞内靶RNA定点A-至-I编辑的用途，其包含能够与所述靶RNA中靶序列结合的长度为25至80个核苷酸的序列，其包含3个核苷酸的中心碱基三联体，所述中心碱基三联体具有与所述靶RNA中的待编辑为肌苷的靶腺苷相对的中心核苷酸，其特征在于，a所述中心碱基三联体外部的嘧啶核苷中的至少90％在糖部分的2'位置处被化学修饰、或者是脱氧核糖核苷、或其组合，b不超过6个连续的核苷在糖部分的2'位置处被2'-O-甲基化学修饰，c所述中心碱基三联体的所述三个核苷中的至少两个在糖部分的2'位置处被化学修饰、或者是脱氧核糖核苷、或其组合。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 艾伯哈特卡尔斯图宾根大学 利用作用于RNA的内源性腺苷脱氨酶（ADAR）进行高效精确的RNA编辑的反义寡核苷酸（ASO）
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