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申请/专利权人：爱丁堡大学理事会
申请日：2021-06-29
公开（公告）日：2023-06-23
公开（公告）号：CN116322789A
专利技术分类：
专利摘要：描述了将载体衍生转基因的表达限制在减轻致病的遗传缺陷而不产生过表达毒性的窗口内的系统。这提供了“剂量不敏感性”，由此接受更多载体衍生转基因的细胞或组织通过可以适应性调节的内置单个基因回路受不成比例地抑制。
专利权项：1.构建体，其包含：-启动子；-在内含子内表达的至少一个非哺乳动物或合成miRNA，其中所述合成miRNA是非天然存在的序列；-转基因；-至少一个非哺乳动物或合成miRNA结合位点，其提供对所述转基因的表达的控制，其中所述合成miRNA结合位点是非天然存在的序列；和-多腺苷酸化信号。
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