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申请/专利权人：阿达尔克斯制药有限公司
摘要：本文中公开了用于募集和使用ADAR的组合物和方法。在一些方面中，公开了用于将ADAR活性靶向所期望的区域、序列或核苷酸的组合物和方法。在一些方面中，公开了用于提高定向ADAR编辑之效率的组合物和方法。
主权项：1.作用于核糖核酸RNA的腺苷脱氨酶ADAR募集分子，其包含双链RNA双链体，其中所述双链RNA双链体包含核苷酸数目相等的两条RNA链，所述两条RNA链不通过发夹彼此连接，其中：a每条RNA链的5’核苷酸与另一条RNA链的3’核苷酸互补；b所述双链RNA双链体的至少一条RNA链包含至少一个核苷修饰和或至少一个骨架修饰；并且c所述双链RNA双链体包含至少一个碱基对错配，其中所述错配不位于所述双链RNA双链体的任一末端核苷酸碱基对处。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿达尔克斯制药有限公司 ADAR依赖性编辑组合物及其使用方法
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