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摘要：本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。
主权项：1.一种双链RNAi药剂，其能够抑制细胞中HAO1的表达，其中该双链RNAi药剂包含形成双链区域的有义链及反义链，其中该有义链包含与SEQIDNO:1、SEQIDNO:2、SEQIDNO:5或SEQIDNO:6的核苷酸序列中的任一个相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，且该反义链包含与SEQIDNO:3、SEQIDNO:4、SEQIDNO:7或SEQIDNO:8的核苷酸序列中的任一个相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸；其中该有义链的基本上所有这些核苷酸及该反义链的基本上所有这些核苷酸皆为经修饰的核苷酸，及其中该有义链结合于在3'-端处连接的配位体。
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百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法
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