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龙图腾网恭喜四川大学华西医院申请的专利一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN116083485B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2024-09-13发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202211532416.9，技术领域涉及：C12N15/85；该发明授权一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用是由陈玉成;董飚;毕可莹;万珂;陈治安设计研发完成，并于2022-12-01向国家知识产权局提交的专利申请。

本一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用在说明书摘要公布了：本发明公开了一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用，涉及疾病模型构建技术领域。本发明提供的靶向载体可以用于对非人哺乳动物的Ttr基因座的从Ttr起始密码子至Ttr终止密码子的区域进行删除替换，替换为含TTR基因c.191T＞C点突变位点相应的人TTR序列。由此构建的疾病模型在基因组层面完全复制临床ATTRm患者真实基因状态，组织器官层面表现出与临床患者一致的多组织器官沉积，完全模拟ATTRm基因突变致蛋白异常组织沉积的疾病特征，是ATTRm病理机制探索、ATTRm预防或治疗药物筛选、以及治疗方案探索的理想动物模型。此外，本发明提供的模型构建方法简单易行，易于推广应用。

本发明授权一种靶向载体、ATTRm疾病模型的构建方法及其应用在权利要求书中公布了：1.一种ATTRm疾病模型的构建方法，其特征在于，其包括如下步骤：（a）修饰非人哺乳动物单细胞期胚胎的基因组，使所述非人哺乳动物单细胞期胚胎的基因组中以携带点突变的人TTR序列替换鼠源TTR序列；（b）选择基因修饰的非人哺乳动物单细胞期胚胎，所述非人哺乳动物单细胞期胚胎在其基因组中包含携带点突变的人TTR序列；（c）在代孕母体中孕育所述基因修饰的非人哺乳动物单细胞期胚胎，其中所述代孕母体产生F0子代基因修饰的非人哺乳动物；所述ATTRm疾病模型的大脑、小脑、脊髓、胃、小肠、肾脏、脾脏和脂肪至少一个部位的hTTR蛋白阳性；所述点突变是指人TTR基因c.191T＞C点突变；所述非人哺乳动物选自小鼠。

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